Capítulo 49 Delineamento de estudos

49.1 Critérios de delineamento

49.1.1 Quais critérios são utilizados para classificar os delineamentos de estudos?

• Os delineamentos de estudos podem ser classificados segundo múltiplos eixos conceituais, que devem ser integrados de forma dinâmica.³⁸⁹

• Originalidade do estudo: primário ou secundário.³⁸⁹

• Interferência do pesquisador: observacional ou intervencional.³⁸⁹

• Unidade de análise: clínico ou experimental.³⁸⁹

• Perfil epidemiológico: descritivo ou analítico.³⁸⁹

• Direcionalidade temporal: prospectivo ou retrospectivo.³⁸⁹

• Período de seguimento: transversal ou longitudinal.³⁸⁹

• Relação temporal entre exposição e desfecho: coorte ou caso-controle.³⁸⁹

• Existência de controle comparativo: controlado, comparativo ou não controlado.³⁸⁹

• Tipo de frequência estudada: prevalência ou incidência.³⁸⁹

• Aleatorização amostral: aleatorizado ou não aleatorizado.³⁸⁹

• Nível de mascaramento: aberto, unicego, duplo-cego, triplo-cego ou quádruplo-cego.³⁸⁹

49.2 Alocação

49.2.1 O que é alocação?

• Alocação é o processo pelo qual os participantes de um estudo são distribuídos entre os diferentes grupos da pesquisa (por exemplo, grupo experimental e grupo controle).³⁸⁹

• A qualidade da alocação influencia diretamente o risco de vieses de seleção e a comparabilidade entre os grupos.³⁸⁹

• A alocação verdadeiramente aleatória reduz a influência de fatores confundidores, aumenta a validade interna do estudo e permite aplicação adequada de testes estatísticos inferenciais.³⁸⁹

49.2.2 Quais são os tipos de alocação?

• Alocação pode ser aleatória (randomização), quando a distribuição é feita por sorteio ou método imprevisível.³⁸⁹

• Alocação pode ser não aleatória, quando a distribuição segue critérios definidos previamente (ordem de chegada, conveniência, decisão, dentre outros).³⁸⁹

Figura 49.1: Alocação 1:1 entre dois grupos de participantes

49.2.3 O que é alocação oculta (allocation concealment)?

• Alocação oculta é o procedimento metodológico que impede que os pesquisadores responsáveis pelo recrutamento saibam previamente qual será o próximo grupo ao qual o participante será designado.³⁹⁰

• Alocação ocultaocorre antes ou no momento da inclusão do participante no estudo.³⁹⁰

• O objetivo principal da alocação oculta é prevenir viés de seleção, garantindo que a decisão de incluir um participante não seja influenciada pelo conhecimento da futura alocação.³⁹⁰

49.2.4 A alocação oculta é obrigatória em ensaios clínicos?

• Em ensaios clínicos randomizados, a alocação oculta é considerada um componente essencial da qualidade metodológica.³⁹⁰

• Sua ausência aumenta o risco de viés de seleção e compromete a validade interna do estudo.³⁹⁰

49.3 Mascaramento

49.3.1 O que é mascaramento?

• Mascaramento (ou cegamento) é o procedimento metodológico pelo qual uma ou mais partes envolvidas na pesquisa desconhecem a qual grupo os participantes pertencem, geralmente em ensaios clínicos randomizados.^389,390

• O objetivo principal do mascaramento é reduzir vieses de observação, expectativa e interpretação dos resultados.^389,390

49.3.2 Por que o mascaramento é tão importante?

• A ausência de mascaramento pode introduzir: viés de aferição, viés de expectativa, viés de interpretação, contaminação ou cointervenção e efeito placebo diferencial.³⁹⁰

49.3.3 Quem pode ser mascarado?

• Participantes, profissionais de saúde, avaliadores de desfecho, coletores de dados, analistas estatísticos, comitês de monitoramento e autores do manuscrito.³⁹⁰

49.3.4 Quais são os tipos de mascaramento?

• Aberto (open label): todos sabem a alocação.³⁸⁹

• Unicego; apenas os participantes desconhecem a alocação.³⁸⁹

• Duplo-cego: participantes e equipe avaliadora desconhecem a alocação.³⁸⁹

• Triplo-cego: inclui também o bioestatístico.³⁸⁹

• Quádruplo-cego: inclui ainda o autor responsável pela redação da discussão inicial.³⁸⁹

49.3.5 Qual é a diferença entre alocação oculta e mascaramento?

• A alocação oculta protege o processo de inclusão dos participantes e visa reduzir viés de seleção.³⁹⁰

• O mascaramento (cegamento) ocorre após a alocação e tem como objetivo reduzir viés de aferição, interpretação ou expectativa.³⁹⁰

• Em ensaios clínicos randomizados, a alocação oculta pode sempre ser implementada, enquanto o mascaramento nem sempre é possível.³⁹⁰

49.4 Pareamento

49.4.1 O que é pareamento?

• Pareamento significa que para cada participante de um grupo (por exemplo, com alguma condição clínica), existe um (ou mais) participantes (por exemplo, grupo controle) que possui características iguais ou similares relativas a algumas variáveis de interesse.³⁹¹

• As variáveis escolhidas para pareamento devem ter relação com as variáveis de desfecho, mas não são de interesse elas mesmas.³⁹¹

• O ajuste por pareamento deve ser incluído nas análises estatísticas mesmo que as variáveis de pareamento não sejam consideradas prognósticas ou confundidores na amostra estudada.³⁹¹

• A ausência de evidência estatística de diferença entre grupos não é considerada pareamento.³⁹¹

49.5 Aleatorização

49.5.1 O que é aleatorização?

• Aleatorização é o processo de distribuição dos participantes nos diferentes grupos do estudo por meio de um mecanismo imprevisível, garantindo que todos tenham a mesma probabilidade de serem alocados a qualquer grupo.³⁸⁹

• Os principais objetivos da aleatorização são minimizar vieses de seleção, balancear variáveis conhecidas e desconhecidas entre os grupos, assegurar comparabilidade amostral e fortalecer a validade interna da pesquisa.³⁸⁹

49.5.2 Quais são os métodos de aleatorização?

• Sorteio simples: cada participante tem a mesma probabilidade de ser alocado a qualquer grupo, sem restrições.³⁸⁹

• Tabelas de números aleatórios: uso de tabelas pré-geradas de números aleatórios para determinar a alocação.³⁸⁹

• Geradores computacionais: uso de algoritmos de geração de números aleatórios em softwares para alocação.³⁸⁹

• Blocos: os participantes são alocados em blocos de tamanho fixo para garantir equilíbrio entre os grupos ao longo do tempo.³⁸⁹

• Estratificação: os participantes são estratificados por características relevantes (por exemplo, idade, sexo) e depois aleatoriamente alocados dentro de cada estrato para garantir equilíbrio dessas características entre os grupos.³⁸⁹

49.5.3 Quais são as vantagens e desvantagens da aleatorização simples?

• A aleatorização simples, embora metodologicamente correta, pode gerar desequilíbrio numérico entre os grupos, especialmente em estudos com amostras pequenas. Estudos de simulação demonstram que a probabilidade de equilíbrio perfeito (1:1) é baixa, independentemente do tamanho da amostra.³⁷⁸

• Em amostras pequenas (\(n ≤ 60\)), esse desequilíbrio pode reduzir o poder estatístico, aumentando o risco de erro do tipo II. À medida que o tamanho amostral cresce, o impacto do desequilíbrio no poder estatístico diminui substancialmente.³⁷⁸

• Em amostras pequenas (\(n < 60\) participantes), recomenda-se a utilização de randomização em blocos ou métodos que restrinjam o desequilíbrio.³⁷⁸

• Em amostras maiores (\(n > 60\)), a aleatorização simples tende a ser aceitável, pois o desequilíbrio raramente compromete o poder estatístico de forma relevante.³⁷⁸

49.6 Taxonomia de estudos

49.6.1 Como podem ser classificados os estudos científicos?

• Estudos científicos podem ser classificados em básicos, observacionais, experimentais, acurácia diagnóstica, propriedades psicométricas, avaliação econômica e revisões de literatura:^392–401

• Estudos básicos^393,398

  • Genética

  • Celular

  • Experimentos com animais

  • Desenvolvimento de métodos

• Estudos de simulação computacional^399,401

• Estudos de propriedades psicométricas^394,396

  • Validade

  • Concordância

  • Confiabilidade

• Estudos de desempenho diagnóstico^397,400

  • Transversal

  • Caso-Controle

  • Comparativo

  • Totalmente pareado

  • Parcialmente pareado com subgrupo aleatório

  • Parcialmente pareado com subgrupo não aleatório

  • Não pareado aleatório

  • Não pareado não aleatório

• Estudos observacionais^393,398

  • Descritivo

    • Estudo de caso

    • Série de casos

    • Transversal

  • Analítico

    • Transversal

    • Caso-Controle

      • Caso-Controle aninhado

      • Caso-Coorte

  • Coorte prospectiva ou retrospectiva

• Estudos quase-experimentais³⁹⁵

  • Quase-aleatorizado controlado

  • Estimação de variável instrumental

  • Descontinuidade de regressão

  • Série temporal interrompida controlada

  • Série temporal interrompida

  • Diferença

• Estudos experimentais^393,398

  • Fases I a IV

    • Aleatorizado controlado

    • Não-aleatorizado controlado

    • Autocontrolado

    • Cruzado

    • Fatorial

  • Campo

  • Comunitário

• Estudos de avaliação econômica³⁹³

  • Análise de custo

  • Análise de minimização de custo

  • Análise de custo-utilidade

  • Análise de custo-efetividade

  • Análise de custo-benefício

• Estudos de revisão³⁹²

  • Estado-da-arte

  • Narrativa

  • Crítica

  • Mapeamento

  • Escopo

  • Busca e revisão sistemática

  • Sistematizada

  • Sistemática

    • Meta-análise

    • Bibliométrica.^402,403

  • Sistemática qualitativa

  • Mista

  • Visão geral

  • Rápida

  • Guarda-chuva

Citar como:
Ferreira, Arthur de Sá. Ciência com R: Perguntas e respostas para pesquisadores e analistas de dados. Rio de Janeiro: 1a edição,

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