Capítulo 33 Tamanho da amostra

33.1 Tamanho da amostra

33.1.1 O que é tamanho da amostra?

• Tamanho da amostra \(n\) é a quantidade de participantes (ou unidades de análise) necessárias para conduzir um estudo a fim de testar uma hipótese.²⁵⁹

• .¹³

33.1.2 Por que determinar o tamanho da amostra é importante?

• É virtualmente impossível, devido a limitações de recursos - tempo, acesso, custo, dentre outros - coletar dados da população completa.⁸

• Uma amostra muito pequena para o estudo pode resultar em ajuste exagerado, imprecisão e baixo poder do teste.⁷⁵

33.1.3 Quais fatores devem ser considerados para determinar o tamanho da amostra?

• Tamanho da população (\(N\)): O tamanho da amostra depende parcialmente do tamanho da população de origem. Geralmente assume-se que a população tem tamanho desconhecido ou infinito. Em alguns estudos serão amostradas populações de tamanho finito (inferior a 100.000 indivíduos), geralmente em pesquisas descritivas, em que esse tamanho deve ser incorporado nos cálculos.²⁵⁹

• Delineamento do estudo.²⁵⁹

• Quantidade e características (dependente vs. independente) dos grupos de participantes do estudo.²⁵⁹

• Erros tipo I (\(\alpha\)) e tipo II (\(\beta\)).²⁵⁹

• Tipo de variável a ser observada (contínua, intervalo, ordinal, nominal, dicotômica).²⁵⁹

• Tamanho de efeito mínimo a ser observado.²⁵⁹

• Variabilidade da(s) variável(eis) coletada(s).²⁵⁹

• Lateralidade do teste de hipótese (uni- ou bicaudais).²⁵⁹

• Perdas de dados durante a coleta e/ou acompanhamento dos participantes do estudo.²⁵⁹

O pacote pwr¹⁸⁹ fornece a função plot.power.htest para apresentar graficamente a relação entre o tamanho da amostra e o poder de testes de hipóteses.

33.1.4 Quais aspectos éticos estão envolvidos no tamanho da amostra?

• Determinar a priori o tamanho da amostra pode diminuir o risco de realizar testes ou intervenções desnecessários, de desperdício de recursos (tempo e dinheiro) associados e, por outro lado, de coletar dados insuficientes para testar as hipóteses do estudo.²⁵⁹

• O tratamento ético dos participantes do estudo, portanto, não exige que se considere se o poder do estudo é inferior à meta convencional de 80% ou 90%.²⁶⁰

• Estudos com poder <80% não são necessariamente antiéticos.²⁶⁰

• Grandes estudos podem ser desejáveis por outras razões que não as éticas.²⁶⁰

33.2 Cálculo do tamanho da amostra

33.2.1 Como calcular o tamanho da amostra?

• O tamanho amostral pode ser calculado por meio de fórmulas matemáticas que tendem a assegurar margens de erros tipos I (\(\alpha\)) e II (\(\beta\)) para a estimação dos parâmetros populacionais (tamanho de efeito) a partir dos dados amostrais.²⁵⁹

• O tamanho da amostra deve ser calculado para cada um dos objetivos primários e/ou secundários, sendo escolhido o maior tamanho de amostra calculado para o estudo.²⁵⁹

• Geralmente é recomendado ser cético em relação às regras práticas para o tamanho da amostra, tais como a proporção entre o número de variáveis (ou eventos) e de participantes.⁷⁵

33.2.2 Como especificar o tamanho do efeito esperado?

• Estudo-piloto — realizados nas mesmas condições do estudo, mas envolvendo um tamanho de amostra limitado — pode ser útil na estimativa do tamanho da amostra a partir do tamanho do efeito estimado.²⁵⁹

• Utilizar os limites dos intervalos de confiança de estudos-piloto de ensaios clínicos como estimativa do tamanho do efeito pode aumentar o poder estatístico da análise se comparado ao uso das estimativas pontuais obtidas no mesmo piloto.²⁶¹

• Embora os testes de hipótese considerem efeito nulo para a hipótese nula — ex.: dferença de média (\(H_{0}: \mu_{1} - \mu_{2}=0\)), correlação (\(H_{0}: r=0\)), associação (\(H_{0}: \beta=0\) ou \(H_{0}: OR=1\)) —, em geral é improvável que os efeitos populacionais sejam de fato nulos (isto é, exatamente 0).²⁶²

O pacote pwr¹⁸⁹ fornece a função pwr.2p.test para cálculo do tamanho da amostra para testes de proporção balanceados (2 amostras com mesmo número de participantes).

O pacote pwr¹⁸⁹ fornece a função pwr.2p2n.test para cálculo do tamanho da amostra para testes de proporção não balanceados (2 amostras com diferente número de participantes).

O pacote pwr¹⁸⁹ fornece a função pwr.anova.test para cálculo do tamanho da amostra para testes de análise de variância balanceados (3 ou mais amostras com mesmo número de participantes).

O pacote pwr¹⁸⁹ fornece a função pwr.chisq.test para cálculo do tamanho da amostra para testes de qui-quadrado \(\chi^2\).

O pacote pwr¹⁸⁹ fornece a função pwr.f2.test para cálculo do tamanho da amostra para testes com modelo linear geral.

O pacote pwr¹⁸⁹ fornece a função pwr.norm.test para cálculo do tamanho da amostra para a média de uma distribuição normal com variância conhecida.

O pacote pwr¹⁸⁹ fornece a função pwr.p.test para cálculo do tamanho da amostra para testes de proporção (1 amostra).

O pacote pwr¹⁸⁹ fornece a função pwr.r.test para cálculo do tamanho da amostra para testes de correlação (1 amostra).

O pacote pwr¹⁸⁹ fornece a função pwr.t.test para cálculo do tamanho da amostra para testes t de diferença de 1 amostra, 2 amostras dependentes ou 2 amostras independentes (grupos balanceados).

O pacote pwr¹⁸⁹ fornece a função pwr.t2n.test para cálculo do tamanho da amostra para testes t de diferença de 2 amostras independentes (grupos não balanceados).

O pacote longpower¹⁹⁰ fornece a função power.mmrm para calcular o tamanho da amostra para estudos com análises por modelo de regressão linear misto.

33.3 Perdas de amostra

33.3.1 O que é perda de amostra?

• Perda de amostra(s) — isto é, participante(s) ou unidade(s) de análise — pode ocorrer durante a coleta e/ou acompanhamento dos participantes do estudo.²⁵⁹

• Perda amostral pode ocorrer por: abandono ou desistência do participante, perda de contato com o participante, perda de informação, ocorrência de eventos adversos, morte do participante, entre outros.²⁵⁹

33.3.2 Por que a perda de amostra é um problema?

• A perda de amostra pode levar a uma redução do poder do estudo, aumentando a probabilidade de erro tipo II (\(\beta\)).^REF?

• A perda de amostra pode levar a um viés de seleção, pois os participantes que permanecem no estudo podem ser diferentes daqueles que foram perdidos.^REF?

33.3.3 Como evitar perda de amostra?

• A perda de amostra pode ser evitada por meio de um planejamento cuidadoso do estudo, incluindo a definição de critérios de inclusão e exclusão claros e apropriados, bem como a definição de estratégias para minimizar a perda de amostra.^REF?

• A perda de amostra pode ser compensada pelo aumento do tamanho da amostra, desde que o aumento seja suficiente para manter o poder do estudo.²⁵⁹

33.4 Ajustes no tamanho da amostra

33.4.1 Por que ajustar o tamanho da amostra?

• O tamanho da amostra pode ser ajustado durante o estudo para compensar a perda de amostra, desde que o aumento seja suficiente para manter o poder do estudo.²⁵⁹

33.4.2 Como ajustar para perda amostral?

• Aumentar o tamanho da amostra estimada \(n\) pela porcentagem \(d\) de perdas esperada ou prevista, para obter o tamanho da amostra efetiva \(n'\) com base na equação (33.1):²⁵⁹

\[\begin{equation} \tag{33.1} n' = \dfrac{n}{1-d} \end{equation}\]

33.4.3 Como ajustar para confiabilidade?

• .^REF?

33.5 Justificativa do tamanho da amostra

33.5.1 Como justificar o tamanho da amostra de um estudo?

• Em estudos que envolvem condições raras, pode ser difícil recrutar o número necessário de participantes devido à limitada disponibilidade de casos da população. Mesmo assim, é aconselhável determinar o tamanho da amostra.²⁵⁹

• Quando um estudo deste tipo não é possível, as considerações referentes ao tamanho da amostra são justificadas de acordo com o número máximo de pacientes que podem ser recrutados no decorrer do estudo.²⁵⁹

33.6 SPARKing

33.6.1 O que é SPARKing?

• SPARKing é um acrônimo para Sample size Planning After the Results are Known.²⁶³

Referências

8.

Kwak SG, Kim JH. Central limit theorem: the cornerstone of modern statistics. Korean Journal of Anesthesiology. 2017;70(2):144. doi:10.4097/kjae.2017.70.2.144

13.

Banerjee A, Chaudhury S. Statistics without tears: Populations and samples. Industrial Psychiatry Journal. 2010;19(1):60. doi:10.4103/0972-6748.77642

75.

Smeden M van. A very short list of common pitfalls in research design, data analysis, and reporting. PRiMER. 2022;6. doi:10.22454/PRiMER.2022.511416

189.

Champely S. Pwr: Basic Functions for Power Analysis.; 2020. https://CRAN.R-project.org/package=pwr.

190.

Iddi S, Donohue MC. Power and sample size for longitudinal models in r-the longpower package and shiny app. 2022;14:264-281.

259.

Rodríguez del Águila M, González-Ramírez A. Sample size calculation. Allergologia et Immunopathologia. 2014;42(5):485-492. doi:10.1016/j.aller.2013.03.008

260.

Bacchetti P. Ethics and Sample Size. American Journal of Epidemiology. 2005;161(2):105-110. doi:10.1093/aje/kwi014

261.

Ying X, Robinson KA, Ehrhardt S. Re-evaluating the role of pilot trials in informing effect and sample size estimates for full-scale trials: a meta-epidemiological study. BMJ Evidence-Based Medicine. 2023;28(6):383-391. doi:10.1136/bmjebm-2023-112358

262.

Andrade C. Sample Size and its Importance in Research. Indian Journal of Psychological Medicine. 2020;42(1):102-103. doi:10.4103/ijpsym.ijpsym_504_19

263.

Sasaki K, Yamada Y. SPARKing: Sample-size planning after the results are known. Frontiers in Human Neuroscience. 2023;17. doi:10.3389/fnhum.2023.912338